为什么Retrophin，Inc。今天正在筹备

发生了什么

截至下午12:44，孤儿药专家Retrophin（纳斯达克股票代码：RTRX）股价下跌25.3％。美国东部时间今天罪魁祸首？

由于泛酸激酶相关神经变性（PKAN）候选药物fosmetpantotenate在关键试验中未能达到其主要和次要终点，因此Retrophin的股票正在下跌。 PKAN是一种极为罕见的神经系统疾病，会导致一系列运动异常。

图像来源：Getty Images。

所以呢

虽然据报道f​​osmetpantotenate在研究中具有良好的耐受性，但这些令人失望的疗效结果可能意味着药物临床计划的终结。对于Retrophin的股东来说，这是一个不幸的结果，因为这个孤儿候选药物有可能在年销售额达到数亿美元的高峰期。因此，很容易理解为什么生物技术公司的股票在这次临床挫折之后正在萎缩。

怎么办

然而，市场对这一令人失望的临床更新的反应可能有点过头了。长期和短期的是，fosmetpantotenate一直被业内人士视为风险资产。事实上，华尔街认为，Retrophin的长期价值主张确实围绕着该公司的其他后期候选人sparsentan。

Sparsentan目前正被评估为治疗两种罕见的肾脏疾病，分别称为局灶性节段性肾小球硬化和免疫球蛋白A肾病。总而言之，这两种迹象可能会将该药物的销售推向重磅炸弹领域（年销售额超过10亿美元）。因此，风险承受能的投资者可能会考虑利用今天的戏剧性抛售。