中国科学家使用CRISPR来治疗病人的艾滋病病毒

据STAT报道，2016年，一名27岁的男性被诊断患有艾滋病毒/艾滋病和白血病，并接受了一种新的基于CRISPR的疗法，旨在治疗这两种疾病。由北京大学邓洪奎领导的一个科学家团队在19个月前对这名患者进行了治疗，并在周三的新英格兰医学杂志上详细介绍了他们的研究结果。

重要的原因：虽然治疗未能从患者的细胞中消除HIV，但他的白血病处于缓解期，尽管担心该疗法可能引发癌症或其他遗传损伤，但他没有任何副作用。

• 参与该研究的科学家和外部观察者都将结果视为基于CRISPR的疗法是安全的。
• 据邓说，CRISPR并没有流氓，也没有消除任何意外的目标。

“他们试图进行一次月球探测，虽然他们没有降落在月球上，但他们安全地回到家中……他们突出了如何登月。”

-Fyodor Urnov，加州大学伯克利分校创新基因组学研究所的STAT

详情：尽管他们的患者已经接受了标准的艾滋病治疗和白血病化疗，但邓和他的团队看到了一个机会来测试一种实验性的艾滋病治疗，该治疗将CRISPR编辑的干细胞纳入标准的白血病治疗骨髓移植。

• 该治疗基于一名患者，该患者在接受来自供体的骨髓移植后治愈了艾滋病和白血病，其CCR5基因突变阻断了常见形式的HIV感染细胞。
• 邓的团队使用CRISPR来破坏健康骨髓供体的CCR5基因，然后进行移植。
• 仅成功编辑了约17.8％的靶细胞，并且随着时间的推移，患者产生的新骨髓细胞仅有5.2％至8.28％显示CCR5编辑。
• 虽然患者的白血病在骨髓移植后进入缓解期，但他的HIV持续存在，表明编辑细胞的浓度不足以成功控制疾病。

背景：数十亿美元的CRISPR产业在其存在的最初几年中爆发了大量的主张和有争议的研究。虽然这是CRISPR首次用于治疗艾滋病毒/艾滋病和癌症的联合治疗，但科学家此前已将CCR5基因作为HIV治愈的潜在途径。

• Sangamo Therapeutics探索了另一种称为锌指的遗传技术编辑CCR5和治疗HIV的潜力，但后来转向研究镰状细胞病。
• 邓的研究跟进了早期的研究，他的团队给老鼠注射了CCR5编辑的人类细胞，使他们对HIV产生抗药性。
• 何建奎涉及CRISPR编辑的人类胚胎的有争议的实验也是为了诱导HIV抗性，但由于该实验在道德上有问题，因此引发了国际谴责。