Sangamo Therapeutics归因于不良基因编辑药物的副作用

基因编辑是生物技术领域最令人兴奋的领域之一，鉴于这一领域的巨大潜力，这是可以理解的。以前可以影响数百万人的无法治愈的疾病，现在可以使用以前被认为是科幻小说的技术一劳永逸地进行治疗。

但是，在基因编辑成为主流之前，还有很长的路要走，安全性问题是该领域公司的主要障碍。 Sangamo Therapeutics公司（纳斯达克股票代码：SGMO）今天宣布其服用新药的患者已经报告了一些强烈的副作用后，股价暴跌。

Sangamo报告了针对其ST-400药物的½期临床研究的结果，该药物针对患有罕见血液失调症（例如β地中海贫血）的患者。服用ST-400的前三名患者取得了良好的效果，在基因编辑药物生效后，其造血干细胞表现良好。但是，报道的副作用相当严重。一名患者在治疗期间报告了严重的超敏反应，尽管该问题在治疗结束前得以解决。

涵盖该研究的医学专家表示，这种治疗的全部效果可能需要12到18个月的时间才能完全显现出来。在此之前，有必要进行长期随访，以充分了解治疗中的任何潜在副作用。但是，这些最初的反应足以使投资者震惊。

“这项针对ST-400的首次人类研究涉及的前三名患者的早期经验为了解患者特征，产品特征和结局提供了有用的见解，包括患者基因型，表型，年龄，CD34 +细胞剂量之间的关系，编辑效率和诱导胎儿血红蛋白，” Sangamo Therapeutics研究和开发负责人Adrian Woolfson在新闻稿中说。“随着对这些患者和其他患者的研究进展，我们对ST-400的理解将继续发展在接下来的一年中，以及在赛诺菲（Sanofi）的BIVV003临床试验中进行的剂量试验中，该试验正在评估镰状细胞疾病的相同基因编辑方法。”

消息传出后，Sangamo的股票当天全天下跌了12.2％，但在盘后交易中又回升了约3％。在八位涉及该股票的华尔街分析师中，其中五位的评级为“牛”，而三位的评级为“中性”。

尽管基因编辑作为一个市场具有巨大的增长潜力，但很难确定哪个公司将做得很好。尽管Sangamo没有考虑进入该行业的前两到三家公司，但至少就市值而言，它绝对是十大基因编辑股票之一。时间会证明药物治疗是否会成功，但就目前而言，药物治疗在临床流程中还为时过早，无法说明这两种方法。

Sangamo Therapeutics公司简介

Sangamo Therapeutics Inc是一家临床阶段的生物技术公司，致力于利用基因组编辑，基因治疗，基因调控和细胞治疗等平台技术，将开创性的科学成果转化为基因组疗法，从而改变患者的生活。该公司的产品线包括血友病，中枢神经系统，HIV，溶酶体贮积病和血红蛋白病。 –勇士交易新闻