Lysogene生物技术进入美国市场的历史性繁荣

美国药物管理局已授予法国生物技术公司开发的用于治疗毁灭性遗传病Sanfilippo综合征的疗法“快速通道”称号。由Karen Aiach创立的公司的股价上涨了50％以上，是自2017年上市以来的最高水平。

似乎没有什么能阻止Lysogene在2月24日星期一进行的反弹，对CAC 40的下跌无动于衷。这是由Karen Aiach共同创立的巴黎生物技术公司的价格上涨，试图寻找为患有罕见遗传病的女儿Ornella提供治疗。

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“快速”指定为研究治疗

Lysogene于2月25日星期二上午在C舱中列出，宣布美国食品和药物管理局已将其治疗性LYS-SAF302治疗IIIA型粘多糖贮积症（MPS IIIA或Sanfilippo综合征）授予“快速通道”称号。 。

“ MPS IIIA是一种致命的神经疾病，具有高度致残的症状，目前尚无治疗方法。 FDA对LYS-SAF302改善MPS IIIA儿童神经认知障碍的潜力的认识，对于溶血基因和患者而言都是巨大的成功，”其首席执行官Karen Aiach说道。

被授权以这种方式“快速进入市场”的产品有资格与Atom能机构代表举行更频繁的会议，以讨论该产品的开发并确保所收集的数据最符合Atom能机构的要求，并且更加定期就诸如拟议的临床试验设计等问题提供书面交易所。

在作为基因治疗的新领域中，这种更紧密的指导特别有价值，其目的是直接纠正导致罕见且常常危及生命的疾病的缺陷基因。 Lysogene的法规事务主管Marie Deneux强调：“在应用于神经退行性疾病的基因治疗这一复杂领域中，与FDA进行持续沟通至关重要。”

目前，一项国际2/3期临床试验正在评估该疗法

如果满足相关标准，则快速通道还启用加速批准和优先审阅的资格，并允许公司在处理过程中提交文件的不同部分，而不必等待所有文件都被汇编并提交给一次代理。

MPS IIIA感染约100,000个新生儿中的1个，是一种以行为失常和严重智力衰退为特征的疾病，最常导致15至20岁之间的死亡。它是由基因的突变引起的，该基因产生使Compound循环利用的酶称为硫酸乙酰肝素（HS）进入细胞未能进行这种清洁会导致HS超负荷，导致明显的神经变性。尽管目前尚无治疗选择，但已设计LYS-SAF302在单次给药中将有缺陷基因的功能性拷贝传递至大脑。

目前正在一项称为“ AAvance”（NCT03612869）的国际2/3期临床试验中对该疗法进行评估。在计划的20位患者中，迄今为止已有17位得到了治疗。该研究的主要目的是评估LYS-SAF302在改善24个月后患者神经认知发育中的功效。