爵士乐开始CAR T细胞相关的神经毒性研究

Jazz Pharmaceuticals plc（-）宣布已开始一项探索性II期研究的研究，以评估去纤蛋白在复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者中预防CAR T细胞相关的神经毒性的作用。参加该研究的患者正在接受吉利德（-）CAR-T疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）的治疗，该疗法已获批准用于治疗复发/难治性DLBCL。请注意，Yescarta附有盒装警告语，指出可能致命的神经毒性。

Jazz将Defibrotide的商品名为Defitelio的商品化，用于治疗造血干细胞移植后以Defitelio的商品名患有肾或肺功能障碍的肝静脉阻塞性疾病。

探索性II期研究分为两部分，首先将评估2.5 mg / kg和6.25 mg / kg剂量的去纤蛋白在患者中的安全性。研究的第二部分将根据第一部分的数据继续推荐剂量。

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CAR-T疗法是一种新兴的免疫疗法，可用于治疗癌症，尤其是血液系统恶性肿瘤。但是，该治疗方法的长期影响尚待评估。该疗法利用患者的细胞识别并摧毁癌细胞，从而使其不同于其他小分子或生物疗法。

在治疗期间，T细胞是从患者的血液中提取的。然后将这些细胞在制造工厂中重新编程以创建基因编码的细胞。这导致了嵌合抗原受体的产生，该受体识别并抵抗表达特定抗原的癌细胞和其他B细胞。但是，CAR-T疗法会损害某些细胞，从而损害人体保护中枢神经系统的能力，从而引起神经毒性。

除Yescarta外，另一种上市的CAR-T疗法是诺华的Kymriah。同时，一些制药公司正在开发针对多种肿瘤适应症的CAR-T疗法，其中包括Gilead，bluebird bio（-）和ZIOPHARM Oncology（-）。

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