CRISPR癌症治疗试验在美国开始

该图片由Darko Stojanovic在Pixabay上发布

CRISPR变异CAR-T治疗癌症的临床试验的第一批中期结果出现在美国。币安大学币安医学中心的新闻服务报道了这一点。三名患者接受了编辑过的细胞注射，这些细胞扎根于他们的血液中，并未引起恶化。但是，医生尚未能够记录患者对治疗的反应。

尽管CRISPR编辑技术正在投入越来越多的科学研究，但其在医学上的应用尚未得到正式批准。只有少数临床试验是已知的，在此期间，将CRISPR编辑的细胞注射到患者体内：一些在中国，其他在欧洲。

现在，中试已经到达美国。在宾州医学中心，医生们尝试了CRISPR疗法来对抗癌症。实际上，它是对基因疗法CAR-T的修改，该疗法于2017年获准使用。

最初的CAR-T技术基于T淋巴细胞基因组的修饰。它们被编程为对抗B淋巴细胞，后者在某些类型的血液癌中繁殖。为此，使用病毒载体将编码B细胞表面蛋白受体的基因引入T细胞。修饰的细胞繁殖并引入体内，靶向肿瘤。

仅在一般原则上，CAR-T的CRISPR版本与原始版本相似。 T细胞也取自患者并通过其基因组进行编辑。然而，在这种新方法中，科学家使用CRISPR / Cas9从T细胞DNA中去除了两个基因：一个是PD-1蛋白，它阻止淋巴细胞的活性（因其发现于2018年获得了诺贝尔奖）。第二个是通常的受体，淋巴细胞通过该受体识别其靶标。然后，通过病毒载体，将另一个受体基因引入细胞，该基因仅与肿瘤表面的某些蛋白质结合。经过这种三重编辑，T淋巴细胞获得了选择性识别癌细胞的能力，同时获得了对其抑制作用的抗性。

据科学家称，有三名患者参加了试验：两名患有多发性骨髓瘤，一名患有肉瘤。在短暂的化疗后，所有三个人都接受了单次编辑过的细胞注射。后来的血液检查表明，CAR-T细胞已生根并在体内繁殖。由于医生尚未注意到患者对治疗的反应，现在判断该方法的有效性为时尚早。但是，他们已经充满信心地说没有副作用，这很重要-由于患者突然死亡，一种CAR-T疗法已经失败了。

在与医学中心新闻服务部门的对话中，研究人员提到编辑导致细胞“不同变体”的形成，其中必须选择最活跃的细胞。这可能意味着两件事之一：不是所有的细胞都设法对DNA进行所有三个更改，或者在某些情况下进行了不适当的校正。两者都可能阻碍该方法的进一步发展。更准确地说，这将在一个月内得知，届时科学家将展示他们的测试结果。