这就是为什么固体生物科学今天下跌多达16.3％的原因

发生了什么

Solid Biosciences（NASDAQ：SLDB）的股票今天下跌超过16％，此前该公司宣布进行组织变革，以优先开发其主要候选药物SGT-001（一种针对杜兴氏肌营养不良症（DMD）的实验性基因疗法）。为此，该公司将裁员约三分之一，并暂停所有其他研究活动。

这些努力应有助于Solid Biosciences减少运营费用并节省现金。该业务在9月结束时拥有约1.05亿美元的现金，并且在2019年前9个月的运营中亏损了8700万美元。

尽管有计划中的变更，但投资者出于多种充分理由仍担心此举。截至下午1:00美国东部时间，该制药股下跌了14％。

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所以呢

Solid Biosciences一直在努力开发SGT-001。自从开始进行临床试验以来，该实验性基因疗法已在多个临床试验中搁置，最近的一次是由美国食品药品监督管理局（FDA）在11月发布的。这意味着公司必须在恢复开发和给其他患者给药之前解决监管机构提出的问题。

该公司在12月报告了两名患者的有限数据，管理层认为这支持该资产的持续发展。华尔街还不确定。现在，Solid Biosciences在开发DMD治疗的竞赛中遥遥领先，落后于同行的Sarepta Therapeutics（后者刚刚将其DMD基因治疗候选药物以28.5亿美元的价格加销售费出售给罗氏），并密切注视着基因编辑伙伴关系调动资源以进行尝试他们自己的。

怎么办

尽管DMD有很多改善结果的空间，但迄今为止SGT-001尚无任何证据表明它将成为赢家。投资者将当今的组织结构解释为一个标志，表明Solid Biosciences正在对该资产进行现有的押注-他们对结果并不十分乐观。