辉瑞获得淀粉样变性药物Vyndaqel的欧洲批准

欧盟委员会已正式批准辉瑞（NYSE：PFE）药物Vyndaqel用于治疗成年心肌病（ATTR-CM）患者的运甲状腺素蛋白淀粉样变性病，该疾病的特征是心脏中TTR蛋白折叠错误。 Vyndaqel旨在稳定蛋白质并防止其错误折叠。

该药物先前已被批准以较低的剂量用于ATTR患者神经系统中错误折叠蛋白的增持，但由于该疾病的多发性神经病患者的疗效数据相对欠佳，该药物的销售受到限制。

相比之下，ATTR-CM的结果非常出色。在服用药物的30个月内，与安慰剂相比，Vyndaqel降低了30％的死亡风险。它还使与心血管有关的住院频率降低了32％。

图片来源：Getty Images。

ATTR-CM的剂量是多发性神经病治疗剂量的四倍，因此辉瑞开发了一种单剂游离酸形式，在美国称为Vyndamax，因此患者不必每天服用四剂。

Vyndaqel于去年5月在美国推出，而Vyndamax于9月推出。辉瑞公司已经能够相对迅速地提高销售额。在第四季度，该公司在美国的Vyndaqel和Vyndamax合并销售收入为1.04亿美元。

在欧洲上市的时间可能会更长，因为制药公司将不得不与欧盟每个国家的付款人进行谈判。有迹象表明对药物的需求在那里。第四季度，发达欧洲的销售额同比增长了一倍，从2500万美元增至5300万美元，这表明一些医生在获得正式批准之前就开出了该标签以外的药物。