Sangamo Therapeutics歸因於不良基因編輯藥物的副作用

基因編輯是生物技術領域最令人興奮的領域之一，鑒於這一領域的巨大潛力，這是可以理解的。以前可以影響數百萬人的無法治癒的疾病，現在可以使用以前被認為是科幻小說的技術一勞永逸地進行治療。

但是，在基因編輯成為主流之前，還有很長的路要走，安全性問題是該領域公司的主要障礙。 Sangamo Therapeutics公司（納斯達克股票代碼：SGMO）今天宣布其服用新葯的患者已經報告了一些強烈的副作用後，股價暴跌。

Sangamo報告了針對其ST-400藥物的½期臨床研究的結果，該藥物針對患有罕見血液失調症（例如β地中海貧血）的患者。服用ST-400的前三名患者取得了良好的效果，在基因編輯藥物生效後，其造血幹細胞表現良好。但是，報道的副作用相當嚴重。一名患者在治療期間報告了嚴重的超敏反應，儘管該問題在治療結束前得以解決。

涵蓋該研究的醫學專家表示，這種治療的全部效果可能需要12到18個月的時間才能完全顯現出來。在此之前，有必要進行長期隨訪，以充分了解治療中的任何潛在副作用。但是，這些最初的反應足以使投資者震驚。

「這項針對ST-400的首次人類研究涉及的前三名患者的早期經驗為了解患者特徵，產品特徵和結局提供了有用的見解，包括患者基因型，表型，年齡，CD34 +細胞劑量之間的關係，編輯效率和誘導胎兒血紅蛋白，」 Sangamo Therapeutics研究和開發負責人Adrian Woolfson在新聞稿中說。「隨著對這些患者和其他患者的研究進展，我們對ST-400的理解將繼續發展在接下來的一年中，以及在賽諾菲（Sanofi）的BIVV003臨床試驗中進行的劑量試驗中，該試驗正在評估鐮狀細胞疾病的相同基因編輯方法。」

消息傳出後，Sangamo的股票當天全天下跌了12.2％，但在盤後交易中又回升了約3％。在八位涉及該股票的華爾街分析師中，其中五位的評級為「牛」，而三位的評級為「中性」。

儘管基因編輯作為一個市場具有巨大的增長潛力，但很難確定哪個公司將做得很好。儘管Sangamo沒有考慮進入該行業的前兩到三家公司，但至少就市值而言，它絕對是十大基因編輯股票之一。時間會證明藥物治療是否會成功，但就目前而言，藥物治療在臨床流程中還為時過早，無法說明這兩種方法。

Sangamo Therapeutics公司簡介

Sangamo Therapeutics Inc是一家臨床階段的生物技術公司，致力於利用基因組編輯，基因治療，基因調控和細胞治療等平台技術，將開創性的科學成果轉化為基因組療法，從而改變患者的生活。該公司的產品線包括血友病，中樞神經系統，HIV，溶酶體貯積病和血紅蛋白病。 –勇士交易新聞