Ayvakit 会在竞争中帮助 Blueprint Medicines (BPMC) 吗？

Blueprint Medicines Corporation (BPMC Quick Quote – ) 的先导药物 Ayvakit (avapritinib) 已取得稳步进展，该药物已获 FDA 批准用于治疗携带 PDGFRA 外显子的不可切除或转移性胃肠道间质瘤 (“GIST”) 成年患者18 个突变，包括 PDGFRA D842V 突变。

欧盟委员会已授予 Ayvakyt（欧洲品牌名称 Ayvakit）有条件的上市许可，作为治疗携带 PDGFRA D842V 突变的不可切除/转移性 GIST 成年患者的单一疗法。

Ayvakit/Ayvakyt 也被批准用于其他适应症。

2021 年 6 月，FDA 批准 Ayvakit 用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症（“SM”），这是一种罕见且使人衰弱的疾病。

3 月，欧盟委员会批准 Ayvakyt 作为一种单一疗法，用于在至少一次全身治疗后治疗患有侵袭性 SM 的成年患者，包括伴有相关血液肿瘤的 SM 以及肥大细胞白血病。

2022 年 8 月，BPMC 公布了 PIONEER 研究第 2 部分的积极顶线数据，该研究评估了 Ayvakit 治疗非晚期 SM 患者的情况。

寻求 Ayvakit 批准用于治疗非晚期 SM 的补充新药申请（ sNDA ）预计将于 2022 年第四季度提交。

Ayvakit 的稳定表现，以及令人鼓舞的管道进展，为 BPMC 保持了势头。

然而，Ayvakit 面临来自 Deciphera Pharmaceuticals 的 (DCPH Quick Quote – ) Qinlock (ripretinib) 的竞争，后者被批准用于治疗四线 GIST。 欧盟委员会批准了 Qinlock 的相同适应症。

Deciphera 的独家销售药物 Qinlock 具有巨大潜力。 DCPH 还在努力扩大 Qinlock 的标签，以在 GIST 中获得更大的商业机会。

除此之外，投资者仍然对 Blueprint Medicines 有利可图的合作交易持乐观态度，这些交易有助于该公司推动收入来源并提高其财务状况。

Blueprint Medicines 与 Roche Holding AG (RHHBY Quick Quote – )、Zai Lab Limited (ZLAB Quick Quote – ) 和其他几家公司就其药物和候选药物的开发/商业化达成合作和许可协议。

Blueprint Medicines 正在与罗氏共同开发一种癌症药物 Gavreto (pralsetinib)，用于治疗各种类型的 RET 改变的甲状腺癌和其他实体瘤患者。

2021年7月，Blueprint Medicines将Gavreto的美国产品销售预订职责移交给RHHBY。

2021年11月，Blueprint Medicines与再鼎医药就大中华区治疗EGFR驱动的NSCLC患者的BLU-945和BLU-701的开发/商业化达成许可协议。

随着靶向癌症领域的激烈竞争挥之不去，此类有利可图的交易可能使 BPMC 能够使其投资组合多样化并克服这些挑战。